Päätös koski uutta täsmälääkettä erittäin harvinaiseen sairauteen, jolla on pitkä nimi: lysomaalisen happaman lipaasin puutos. Periytyvässä sairaudessa yksi ihmisen entsyymeistä ei toimi, minkä takia rasvoja kertyy maksaan, verisuoniin ja muihin kudoksiin.
Sairautta on kahta muotoa. Ensimmäinen alkaa pian syntymän jälkeen ja johtaa usein kuolemaan ennen lapsen yksivuotispäivää, Terveyskirjasto kertoo. Toinen muoto alkaa myöhemmin lapsuudessa.
Täsmälääke sairauteen nimeltä sebelipaasi alfa hyväksyttiin myyntiin Euroopassa vuonna 2015. Lääkkeen hinta rikkoo ennätyksiä: vauvaiässä alkavan tautimuodon hoito maksaa puolesta miljoonasta eurosta jopa 1,4 miljoonaan euroon vuodessa, myöhemmin alkavan tautimuodon hoito 200 000 eurosta 900 000 euroon.
Päätös on kevään kuluessa jo toinen, jossa neuvosto sallii kalliin lääkkeen, jos sen hintaa saadaan merkittävästi alemmaksi.
Palkon tehtävänä on antaa suosituksia siitä, mitkä terveydenhuollon hoito- ja tutkimusmenetelmät rahoitetaan julkisista varoista.
- (Joulukuussa neuvosto otti kielteisen kannan nusinerseeni-lääkkeeseen, jonka hinta oli 250 000 euroa vuodessa, ensimmäisenä vuonna puoli miljoonaa.Nusinerseeni on ensimmäinen täsmälääke harvinaiseen, periytyvään SMA-lihassairauteen. HS on kertonut alle kouluikäisestä Lucas Räisäsestä, jolle lääke toisi mahdollisuuden parantua. Terveenä syntynyt poika istuu nyt pyörätuolissa.Lausuntokierroksen jälkeen neuvosto pehmensi kantaansa maaliskuussa. Uuden kannan mukaan lääke voidaan ottaa käyttöön lapsena sairastuneille, jos nusinerseeni saadaan lääkeyhtiön kanssa neuvoteltua halvemmaksi. Näin tapahtui toukokuun alussa, ja hoidot alkoivat.)
Samankaltainen päätös on nyt syntynyt sebelipaasi alfasta juhannuksen alla. Varhain alkanutta tautimuotoa voi siis alkaa lääkitä julkisista varoista, jos lääke halpenee olennaisesti.
Päätöksen taustalla on Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskuksen Fimean arvio. Fimea tulkitsee tehtyjä tutkimuksia ja miettii lääkkeen käyttöä Suomessa.
Sebelipaasi alfasta terapiasta on kaksi tutkimusta,
Fimea kertoo arviossaan. Vauvaiässä alkanutta tautia koskevassa tutkimuksessa oli yhdeksän lasta, joista viisi eli yli kaksivuotiaaksi. Vertailukohtana olivat aiemmin sairastuneet 26 lasta, joista 25 kuoli alle yksivuotiaana. Lääke vaikuttaa suotuisasti myöhemminkin alkavaan tautimuotoon, mutta pitkäaikaisia vaikutuksia ei tunneta, Fimea muistuttaa. Ei esimerkiksi ole tiedossa, piteneekö elinikä.
Suomessa syntyy Fimean arvion mukaan yksi varhaisvaiheessa alkavaa tautimuotoa sairastava lapsi mahdollisesti kerran kolmessa vuodessa. Se on enemmän kuin asiantuntijan arvio.
”Varhain alkava tautimuoto eli niin sanottu Wolmanin tauti on löydetty Suomessa yhden kerran”, sanoo Helsingin seudun yliopistollisen keskussairaalan (Hyks) harvinaissairauksien yksikön osastonylilääkäri Mikko Seppänen.
Lisäksi tauti on löytynyt potilaan kuolleelta veljeltä.
”Ei ole oletettavissa, että tapauksia löytyy paljon lisää”, Seppänen arvioi.
”Saksassa on Wolmanin tautia sairastavia yhteensä seitsemän. Kaikki ovat samalta maantieteelliseltä alueelta, jossa tauti on rikastunut.”
Alue on Lähi-itää, ja tauti tuli Saksaan maahanmuuton yhteydessä. Seppänen arvioi, että tauti on Suomessakin peräisin muualta"
Tämä on sitaatti Hesarista.
Katson asiasta PubMed hakua. 34 löytöä.
Inga kommentarer:
Skicka en kommentar